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何謂OGT-918？

OGT-918是藥物N-Butyl-deoxy-norjiri-mycin的通稱。英國的牛津醣科學公司(註：Oxford Glycosciences (OGS)), 正在研發OGT-918以供實際使用。(OGT-918最先的商品名為Vevesca之後又換為Zavesca)現在也可用miglustat通稱OGT-918。根據資料來源，你將會見到OGT-918被上述任一種名稱提及。

OGT-918扮演的角色為醣脂質合成的抑制劑。醣脂質為醣類與脂肪的結合物。醣脂質中有一名為神經節糖苷(gangliosides)的物質會異常地堆積在尼曼匹克症C型患者的腦部。神經節糖苷在正常人的腦中亦大量存在，但可惜的是它的功能依舊不明。有些研究認為其功能在於細胞間的溝通，但為何其堆積會與尼曼匹克症的大腦功能異常有關，以及與其他儲存性疾病有關依舊無解。膽固醇也被發現與神經節糖苷一同堆積在這些疾病中。

OGT-918與 尼曼匹克症

在尼曼匹克症C型個體中，多餘的神經節糖苷與其他醣脂質(以及膽固醇) 累積於腦中。這些多餘物終將破壞正常的大腦功能，但其機制尚未被充分瞭解。同樣有待瞭解的是神經節糖苷的多於是否直接導因於NPC1或NPC2基因缺陷，或導因於其他過程的缺陷。

紐約愛因斯坦醫學院，神經科學院的教授：史帝 文沃克立 博士[1]，已藉由尼曼匹克症C型動物為實驗對象，進行OGT-918之廣泛研究。他發現當對具有NPC1基因缺陷的老鼠投與OGT-918時，尼曼匹克症C型的發生時間將有意義地延遲而其病情進展的速度也會較慢。 沃克立 博士的結論正是現今藥物OGT-918人體臨床實驗的基礎。

固然 沃克立 博士的研究成果令人興奮，但老鼠的腦袋與人的腦袋不盡相同。在鼠腦中發現能延遲病情進展的結果不見得會發生在人腦中。而臨床試驗是唯一能決定OGT918是否對人體有效且其試驗過程必須相當嚴格地遵守以確保結果的精確性。此外，研究顯示尼曼匹克症C型影響大腦的方式不單只是透過神經節糖苷的堆積(舉例來說，也會透過膽固醇堆積)，此時OGT-918可能對解決那些其它病因無益。

在2002年的春天與秋天，開始進行了對尼曼匹克症C型投與OGT-918的人體試驗。參與試驗的登記已截止而初步結果預計在2005年秋天出爐。

其他OGT-918 試驗

OGT-918已被嘗試於其他疾病的臨床試驗，包括人類免疫缺乏症病毒(HIV)，第一型的高雪氏症[2]以及法布瑞氏症[3]。在每個個案中，都只對成人進行試驗。服用藥物後的副作用很少但其試驗結果複雜。在人類免疫缺乏症病毒的試驗顯示無明顯改善；在高雪氏症的臨床試驗則在肝臟與脾臟可見改善；在法布瑞氏症的臨床試驗還在進行中(指2002年初之進度)。高雪氏症與法布瑞氏症兩者都是脂肪儲存的疾病，稍微與尼曼匹克症C型類似。然而，第一型高雪氏症並未或只稍微影響神經系統。

在歐洲與美國，Zavesca已核准上市，其用藥乃針對無法採行酵素替代療法的第一型高雪氏症患者。

牛津醣科學公司 ── Oxford Glycosciences (OGS), Celltech, UCB, and Actelion

牛津醣科學公司是由牛津大學成立以研發並銷售牛津大學教職員工發現之成果。牛津醣科學公司進行必要的初步研究與臨床測試以取得販售藥品的認可。在2003年，牛津醣科學公司被英國Celltech生物科技集團併購。(Celltech集團之後又被比利時知名藥廠優喜碧UCB併購)。牛津醣/Celltech生技公司已申請製造藥物的執照，並將該化合物賣給一家製藥公司。

Actelion取得Zavesca販售權的執照。Zavesca目前在美國，加拿大，以及許多歐盟國家被用來治療第一型的高雪氏症(as of May 2005)。Actelion這家公司也打算進行尼曼匹克症C型的臨床試驗。

◎ 資料來源：http://www.nnpdf.or/ogt-info.htm