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Saturday, September 09, 2006



尼曼匹克症病家 組聯誼會找生路




【記者楊清雄/報導‧盧振昇/攝影】
「停止供藥,等於放棄了小穎的生命!」
罹患尼曼匹克症的「小穎」,他的爸爸無
奈地表示,去年在藥商人道免費提供酵素
抑制劑Miglustat,近一年來,小穎的病情
改善許多,但是自下個月起,跟小穎一樣
的罕見疾病患者,如果不能負擔每月卅萬
的藥費,就只能任憑病情惡化……。
「阿聖」的哥哥,也是因為罹患尼曼匹克
症,這種會讓患者腦部葡萄糖腦苷貯積,
造成神經系統日益退化、肝脾腫大、智能
退化、眼球垂直運動障礙的疾病,不幸於
數年前去世。阿聖的爸爸說,去年得知藥商有意進行這項免費供藥的治療計畫後,
他便帶著阿聖來參加,接受治療將近一年以來,阿聖與其他參加計畫的四名病童一
樣,吞嚥、動作協調獲得改善,肝脾也沒腫大。
其實,Miglustat本來是治療高雪氏症的用藥,健保早有給付;但是,前年才被發現
也可用來治療尼曼匹克症 C 型,美國目前還在進行第二階段的人體試驗中。
也就是說,此藥的適應症尚未把尼曼匹克症 C型列入,加上還在人體試驗階段,健
保局自然也不會把它列入給付範圍內,病家只能自費,粗估每月藥費高達卅萬元!
罕見疾病基金會指出,若要等美國食品及藥物管理局審核准此藥,估計最快明年底
國內才會讓它核准上市,這一年多的「空窗期」,是要病家自費購藥?還是放棄他
們的生命?對此,衛生署國民健康局表示,類似狀況可以向罕病諮詢委員會的醫療
小組提出申請,經審查通過後,便可以提供必要的協助,政府不會放任不管。
據了解,目前國內至少有15名病童,巫錦輝希望能結合所有的病家,組成聯誼會;
期待其他病家主動聯絡基金會(02-2521-0717 ), 結合起來相互扶持,為病童的
健康努力。 (載自聯合新聞網 2006/09/08)
   
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posted by 巫家 @ 2:05 AM 0 comments   




尼曼匹克症者 爭取藥費補助




【記者黃庭郁/台北報導】「在罕見疾病的世界裡,孩子活得越久、機會就越多。」
目前全台僅找到6名病友的罕見疾病「尼曼匹克症」昨天成立病友聯誼會,爭取政府
同意補助一個可能有機會改善病童功能退化的新藥「Miglustat」藥費。
家中一雙兒女都罹患尼曼匹克症的病友會長巫錦輝說,尼曼匹克症等了這麼多年才
終於有藥可用,不過每月30萬元的藥費對病友家庭來說是很沈重的負擔,希望衛生
署能通過藥品新適應症,讓病家可以獲得治療補助。
衛生署表示,為保障病人用藥安全,要核准一個新的用藥適應症必須要有相當程度
的科學證據。而國民健康局副局長吳秀英則建議,請醫師協助收集資料並向國健局
提出「專案補助」申請。
尼曼匹克症(也稱為鞘髓磷脂儲積症)是一種脂質代謝異常遺傳疾病,過量脂類累
積於病患的肝臟、腎臟、甚至腦部,而造成器官病變。臨床上可分成A、B、C三
型,症狀各有不同,其中C型所缺乏的酵素與另外二型不同,累積在體內的是膽固
醇,發病年齡通常在學齡期間,症狀包括肝脾腫大、智能退化、眼球垂直運動障礙
等。 (載自中國時報 2006.09.08)

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